杜兴氏肌营养不良症真的会让生命凋零吗?

预计2026年销售额:48亿美元

aducanumab是一种治疗阿尔茨海默氏症(AD)的研究性药物,最新的《处方药用户收费法》(PDUFA)目标日期为2021年6月7日。

今年1月30日,渤健(Biogen)与合作伙伴卫材(Eisai)近日联合宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已将单抗药物aducanumab生物制品许可申请(BLA)的审查期延长了3个月。

但如果获得批准,aducanumab将成为第一个有潜力有意义地改变AD进程、减缓AD临床病情下降的治疗方法,同时也将是第一个证明去除Aβ可以获得更好临床效果的治疗方法。

而且从医药市场调研机构Evaluate Vantage近日发布报告预测,如果成功上市,aducanumab在2026年的全球销售额将达到48亿美元。

最近发表的III期临床试验显示,Novavax的COVID-19疫苗具有89.3%的功效。其后,英国、美国、欧盟和加拿大开始对Novavax的COVID-19疫苗进行滚动审查。

该疫苗NVX-CoV2373的滚动审核过程已从多个监管机构开始,包括欧洲药品管理局(EMA)、美国食品药品监督管理局(FDA)、英国药品和保健产品局(MHRA)和加拿大卫生部。

适应症:IgG介导的自身免疫性疾病
预计2026年销售额:25亿美元

Efgartigimod是一款在研的抗体片段,旨在减少致病性免疫球蛋白G(IgG)抗体并阻断IgG循环,可治疗已知由致病IgG抗体驱动导致的自身免疫性疾病,包括:重症肌无力(MG),寻常性天疱疮(PV),免疫性血小板减少症(ITP),慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病(CIDP)。

Argenx公司目前已经向美国FDA提交了efgartigimod治疗全身型重症肌无力(gMG)的申请,并预计今年将向日本和欧盟的监管机构提交同样的申请。

另外,2021年1月6日,再鼎医药与argenx宣布,双方达成独家授权合作,再鼎医药将负责推进efgartigimod在大中华区的开发和商业化工作。

之前,bardoxolone methyl在2型糖尿病和4期慢性肾病的临床试验研究中出现了问题,导致该药物的研究之路十分坎坷。但就在2019年末,Reata发布了3期试验积极数据。

研究显示,接受bardoxolne methyl治疗因阿尔波特综合征导致慢性肾病患者在48周后肾功能有所改善,停药4周后持续好转。阿尔波特综合征是导致肾功能衰竭的第二大常见原因,在美国影响多达60000人。目前这种情况还没有治疗方法。

Evaluate指出,bardoxolne methyl早期的销售预测很少,今年获批后预计只有几百万美元收入。不过,该药物将在2024年迅速达到轰动一时的地位,销售额达到11.2亿美元,2026年将进一步加速至25亿美元。

公司:百时美施贵宝(BMS)
适应症:牛皮癣等炎症性疾病
预计2026年销售额:22.1亿美元

deucravacitinib是处于临床研究评估治疗多种免疫介导性疾病的第一个也是唯一一个新型、口服、选择性酪氨酸激酶2(TYK2)抑制剂,用于治疗不用免疫介导疾病,包括银屑病、银屑病关节炎、狼疮和炎症性肠病。

2020年11月BMS称,在一项针对中度至重度斑块型银屑病患者的3期试验中,TYK2抑制剂Deucravacitinib的疗效超过了Otezla。与后者相比,服用这种新药的病人皮肤状况改善得更好。

预计2026年销售额:20.1亿美元

与现有的两种PCSK9抗体(安进Repatha和赛诺菲/再生元的Praluent)相比,inclisiran有更好的依从性,这是因为前两种药品是每两到四周由患者自行给药一次,而inclisiran是由专业医护人员在两次初始剂量后每六个月注射一次。

适应症:杜兴氏肌肉营养不良症(DMD)

预计2026年销售额:18.8亿美元

SRP-9001是一种研究性的基因转移疗法,旨在将其微量抗肌营养不良蛋白编码基因传递至肌肉组织,以有针对性地产生微量抗肌营养不良蛋白。

2020年7月24日,美国食品药品监督管理局(FDA)已为SRP-9001(AAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin)批准快速指定通道。除快速通道外,SRP-9001还被授予罕见儿科疾病(RPD)称号。SRP-9001先前在美国,欧盟和日本被授予孤儿药资格。

2019年12月,公司宣布了许可协议,授予 罗氏公司在美国以外地区启动SRP-9001并将其商业化的独家权利。Sarepta拥有最初在全国儿童医院的Abigail Wexner研究所开发的微肌营养不良蛋白基因治疗计划的专有权。

适应症:KRAS G12C突变阳性癌症

预计2026年销售额:17.4亿美元

KRAS被认为是不可治愈的癌症靶标,而KRAS G12C是一种特定的KRAS亚突变,约占所有KRAS突变的44%,全球每年超过100000人确诊为KRAS G12C突变。

Adagrasib(MRTX849)是一款针对KRAS G12C突变体的特异性优化口服抑制剂。通过在非活性状态下与KRAS G12C不可逆转地选择性结合,阻止其发送细胞生长信号并导致癌细胞死亡。

bempegaldesleukin是一种CD122靶向的IL-2通路激动剂,简称bempeg,目前正在与BMS的Opdivo联合进行四个3期试验,包括转移性黑色素瘤、肾癌、肌肉浸润性膀胱癌和术后黑色素瘤。

在1月摩根大通医疗会议上,Nektar公布了转移性黑色素瘤的试验计划,设定在2023年上市。之后,预计2022年将发布转移性肾癌、肌肉浸润性膀胱癌的数据,预计2023年上市。

Evaluate认为,bempeg在2025年的预期销售额为12.7亿美元的基础上,在2026年的年销售额为17.2亿美元。

公司:优时比(UCB)
预计2026年销售额:16.3亿美元

bimekizumab是一种具有双重作用机制的独特分子,这是一种新型人源化单克隆IgG1抗体,能强效、选择性地中和IL-17A和IL-17F,这是驱动炎症过程的2种关键细胞因子。

在治疗中重度斑块型银屑病的3期临床研究中,bimekizumab疗效已被证实优于艾伯维Humira(修美乐,阿达木单抗,TNF抑制剂)、强生Stelara(喜达诺,乌司奴单抗,IL-12/IL-23抑制剂)、诺华Cosentyx(可善挺,司库奇尤单抗,IL-17A抑制剂)。

目前,bimekizumab治疗中重度斑块型银屑病成人患者的上市申请正在接受美国FDA和欧盟EMA的审查,预计将在2021年年中获得批准。

}

我要回帖

更多关于 肌营养不良dmd 的文章

更多推荐

版权声明:文章内容来源于网络,版权归原作者所有,如有侵权请点击这里与我们联系,我们将及时删除。

点击添加站长微信