药物研发进展1.阿斯利康潜在“first-in-class”疗法组合获优先审评6月13日，阿斯利康（AstraZeneca）宣布其药品capivasertib与Faslodex（fulvestrant）联用的新药申请（NDA）已获美国FDA接受并被授予优先审评资格，用于治疗荷尔蒙受体（HR）阳性，人表皮生长因子受体2（HER2）阴性局部晚期或转移性乳腺癌的成年患者，这些患者在接受内分泌疗法后产生复发或疾病进展。FDA预计在2023年的第四季度完成审评。根据新闻稿，capivasertib是在FDA的Orbis项目下审查的潜在“first-in-class”AKT抑制剂。HR阳性/HER2阴性乳腺癌是最常见的乳腺癌类型，约占所有新发病例的70%。在HR阳性/HER2阴性转移性疾病患者中，五年生存率为30%。随着这些患者对基于内分泌的治疗产生耐药性，其主要治疗选择仅限于单药化疗，预后仍然较差。Capivasertib为一具选择性、靶向3种AKT激酶异形体（AKT1/2/3）的腺苷三磷酸（ATP）竞争性抑制剂。此药品在2023年1月获FDA授予快速通道资格。此NDA的递交是基于在2022年的圣安东尼奥乳腺癌研讨会上展示，并最近在《新英格兰医学杂志》在线发表的CAPItello-291临床3期试验数据。在试验中，capivasertib与Faslodex联用相比安慰剂加Faslodex在整体试验人群中降低了疾病进展或死亡风险达40%（HR=0.60，95% CI：0.51-0.71；p=<0.001；中位无进展生存期[PFS] 7.2月vs 3.6月）。尽管在分析时总生存期（OS）数据尚未成熟，但早期数据令人鼓舞。该试验将继续评估关键次要终点OS。安全性方面，capivasertib与Faslodex联用的安全性特征与先前试验中所观察到的结果类似。2.康哲药业引进地西泮鼻腔喷雾剂上市申请获批，用于癫痫发作急救日前，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，康哲药业引进的5.1类新药地西泮鼻喷雾剂上市申请已获得批准。公开资料显示，该产品是一种经鼻给药的苯二氮卓类药物，用于癫痫发作急救。作为一种急性治疗药物，该产品用于治疗6岁及以上癫痫患者的间歇性、刻板性癫痫频繁发作活动，这种发作不同于患者通常的癫痫发作模式。地西泮鼻腔喷雾剂（研发代号：NRL-1）由Neurelis公司研发生产，康哲药业于2018年通过合作，获得了该产品在中国的全部相关资产并承担与资产有关的全部权利义务。根据康哲药业早前发布的新闻稿，地西泮鼻腔喷雾剂是地西泮的专有制剂，其配方结合了基于维生素E溶剂和Intravail吸收增强剂的独特组合，有望在鼻腔配方中获得突出的耐受性、吸收性和可靠性。2020年1月，地西泮鼻腔喷雾剂获美国FDA批准上市（商品名为Valtoco），用于治疗6岁及以上癫痫患者的间歇性、刻板性癫痫频繁发作活动（也即癫痫丛集性发作、急性反复性癫痫发作）。康哲药业在公开资料中介绍，与静脉注射地西泮相比，地西泮鼻腔喷雾剂的绝对生物利用度较高，变异性低。此外，它还具有多重优势，包括：对多种癫痫发作类型有效；吸收迅速，起效快，患者间生物利用度一致；容易准备和使用（包括病人在意识未发生改变的时间间隔内）；具有持续的疗效时间；副作用小或少。该产品不但为癫痫患者丛集性发作时提供有效、便捷、安全的急救治疗以解救发作，还能极大地提高患者和照看者的生活质量。3.泽璟制药口头报告JAK抑制剂盐酸杰克替尼片3期研究最新数据6月12日，浙江大学医学院附属第一医院金洁教授作为通讯作者发表的一项有关泽璟制药JAK抑制剂盐酸杰克替尼片治疗中、高危骨髓纤维化患者的随机双盲3期研究结果，成功入选2023年第28届欧洲血液学年会（EHA）口头报告。结果显示，杰克替尼治疗与羟基脲治疗相比具有明显的脾脏反应优势，脾响应最佳有效率为80.9%（vs 26.1%）。骨髓纤维化是一种难以治愈的造血干细胞克隆性疾病，临床表现和预后呈高度异质性。造血干细胞的恶性克隆性增殖可导致细胞因子及炎症因子的不当释放，从而诱发骨髓不同程度的纤维化和髓外造血。该病临床表现通常包括体质性症状（发热、乏力、骨痛及盗汗等）、贫血和脾脏肿大等。随着患者JAK2 V617F等突变基因的发现，靶向药物获得了突破性进展，显著延长了患者生存期，但该领域对新型药物疗法的需求仍非常迫切。杰克替尼是泽璟制药研发的一种新型JAK抑制剂，对Janus激酶家族四种亚型均具有显著的抑制作用，其中对JAK2和TYK2的抑制作用最强。另外，该产品还能通过抑制ACVR1蛋白的活性来降低铁调素转录，从而改善铁代谢失衡，增加血红蛋白，降低骨髓纤维化患者贫血发生率和减少输血依赖。2022年10月，杰克替尼治疗中高危骨髓纤维化的新药上市申请获得CDE受理。此前一项开放、随机、多中心、2期研究结果显示，杰克替尼100mg一天两次（bid）治疗既往未接受JAK抑制剂治疗的骨髓纤维化患者，24周时脾响应有效率超过50%。4.Summit启动依沃西单抗头对头K药一线治疗NSCLC III期研究6月12日，康方生物合作伙伴Summit Therapeutic在clinicaltrials.gov网站登记了一项PD-1/VEGF双抗Ivonescimab（依沃西单抗）联合化疗头对头Pembrolizumab（K药，帕博利珠单抗）联合化疗一线治疗转移性鳞状非小细胞肺癌的III期研究（HARMONi-3）。该研究将纳入400例受试者，试验的主要终点是总生存期，关键次要终点是无进展生存期。依沃西单抗是康方生物开发的一种潜在的全球首创双特异性抗体，可同时阻断PD-1和VEGF通路，可“一药双靶”同时发挥免疫效应和抗血管生成效应。这种创新性的抗体结构设计有效减少了药物治疗相关副作用和安全性问题。至今尚无基于PD-1的双特异性抗体被FDA或欧洲药品管理局（EMA）批准。依沃西单抗是目前全球临床开发进度最快的PD-1/VEGF双特异性抗体。2022年12月6日，康方生物与Summit签订合作协议，后者以可能高达50亿美元的总交易额（其中包括5亿美元首付款）获得依沃西单抗在美国、加拿大、欧洲和日本的开发和商业化权益。康方生物则保留该产品在以上地区之外的开发和商业化权益。同时，康方生物在Summit的协议许可地区拥有该产品的联名品牌权益。5.迪哲医药EGFR-TKI舒沃替尼全球多中心3期临床在欧盟获批6月12日，迪哲医药宣布，其高选择性EGFR-TKI舒沃替尼一线治疗EGFR20号外显子插入（EGFR exon20ins）突变型晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的全球多中心、随机对照、3期临床试验（悟空28，WU-KONG28）近日获欧盟批准开展。迪哲医药在新闻稿中表示，这是过去半年里该研究在中国和美国获准开展后迎来的又一项里程碑进展，标志着舒沃替尼国际化进程加速推进。靶向治疗是EGFR敏感突变晚期NSCLC一线治疗的首选方案，而EGFR exon20ins作为EGFR突变罕见靶点，传统1-3代TKI治疗效果都不甚理想。目前针对该靶点的一线治疗仍以化疗为主，尚缺乏有效的靶向治疗药物。舒沃替尼是迪哲医药研发的一款针对多种EGFR突变亚型的高选择性EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI），也是一款针对EGFR exon20ins突变型晚期NSCLC的1类新药。迪哲医药基于特有的转化科学技术平台，从源头突破难治靶点——EGFR exon20ins突变，并保留了舒沃替尼对EGFR敏感突变、T790M等多种突变的有效活性。该产品已在中国申报上市并被纳入优先审评和突破性治疗品种，它还曾获得美国FDA授予突破性疗法认定。在近日召开的2023美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，迪哲医药公布了舒沃替尼攻克“EGFR exon20ins突变”难治靶点的两项研究成果。该产品首个关键研究（悟空6，WU-KONG6）更新结果显示，在既往化疗失败的EGFR exon20ins突变型晚期NSCLC患者中，经独立影像评估委员会（IRC）确认的客观缓解率（ORR）达60.8%。同时，另一项海内外1/2期研究的汇总分析显示，在临床试验2期推荐剂量（RP2D剂量，300mg一天一次）下，舒沃替尼一线单药治疗EGFR exon20ins突变型晚期NSCLC的最佳客观缓解率（BoR）高达77.8%。6. CRISPR体内基因编辑疗法展现治愈潜力6月13日，Intellia Therapeutics公布了体内CRISPR基因编辑疗法NTLA-2002，在治疗遗传性血管性水肿（HAE）的1/2期临床试验的最新结果。试验结果显示，在所有患者中，经过单剂NTLA-2002治疗后，每月HAE疾病发作率平均降低95%。新闻稿指出，这一结果显示了NTLA-2002作为一次性疗法，功能性治愈HAE的潜力。HAE是一种严重且反复出现、以在身体的各种器官和组织中的炎症发作为特征的罕见遗传性疾病，这些发作可能带来疼痛、使人虚弱，并且威胁生命。目前的治疗选择经常需要患者终身接受治疗，可能需要每周两次的长期静脉（IV）或皮下（SC）注射，或者每天口服药物以确保持续抑制疾病信号通路。即便如此，疾病发作仍然发生。NTLA-2002是基于CRISPR/Cas9技术的全身给药，体内基因编辑疗法。NTLA-2002旨在对激肽释放酶B1基因（KLKB1）进行基因组编辑，该基因负责编码激肽释放酶前体蛋白。通过让KLKB1失活，NTLA-2002可永久性降低激肽释放酶活性，以达到治愈疾病的目的。NTLA-2002包含靶向致病基因的指导RNA（gRNA），和编码Cas9酶的mRNA，它们共同开展精准编辑。在这项试验中，HAE患者接受了3种不同剂量的NTLA-2002的治疗，试验结果显示，在所有接受治疗的患者中，截至最新的随访时间，单剂NTLA-2002将HAE月发作率平均降低了95%。中位随访持续时间为9.0个月。在接受NTLA-2002治疗前，10名患者中的6名正在接受长期的HAE预防治疗。随后，他们被允许在研究者的判断下停止用药。所有6名患者都已停止了他们的预防性治疗，并且在此后未有任何后续的HAE发作。7.完全缓解率达35%，年度“明星”小分子展现持续抗癌活性日前，Kura Oncology公司宣布其选择性menin抑制剂ziftomenib，在治疗急性髓系白血病（AML）患者的1/2期临床试验中获得积极结果。在20名接受2期推荐剂量（RP2D）ziftomenib治疗的NPM1突变型AML患者中，7名（35%）患者实现了完全缓解（CR）。AML是成人最常见的急性白血病，起源于骨髓制造异常的髓母细胞，血红细胞或血小板。尽管有许多可用的AML治疗方法，但患者的预后仍然不佳。NPM1突变是最常见的基因突变之一，约占AML病例的30%。虽然NPM1突变型AML患者对一线治疗的应答率很高，但复发率高，生存结果不良，复发或难治情况下的12个月总生存率只有30%。此外，NPM1突变常与其他疾病相关基因，包括FLT3，DNMT3A和IDH1/2的基因突变共同发生，预后严重受共发突变的影响。NPM1突变型患者复发后的中位总生存时间仅约六个月。Ziftomenib是一种针对menin与KMT2A/MLL蛋白复合体之间相互作用的在研候选药物，用于治疗有高度未满足需求，携带特定基因突变的AML患者。在临床前模型中，ziftomenib抑制了KMT2A/MLL蛋白复合体，并表现出强大的抗白血病活性。Ziftomenib已获得FDA授予的孤儿药物资格，用于治疗AML。所有NPM1突变型患者的中位缓解持续时间为8.2个月（95% CI：1.0-NE），随访的中位时间为8.8个月。截至截止日期，有三名接受RP2D的ziftomenib治疗的患者仍在研究中并处于完全缓解。安全性方面，ziftomenib耐受性良好，有15%的患者经历了1或2级不良事件，5%的患者经历了3级不良事件。8.智康弘义创新ETA受体拮抗剂启动2期临床试验6月12日，智康弘义发布新闻稿称，其研发的创新ETA受体小分子拮抗剂（研发代号：SC0062）2期临床试验的“首例”给药在浙江大学医学院附属第一医院（简称“浙大一院”）由两名IgA肾病受试者同步完成。内皮素（ET-1）及其受体（ETA、ETB）广泛分布于肾脏。ET-1/ETA信号通路调控肾脏血流动力学、肾小球滤过屏障的功能和结构完整性、系膜细胞的增殖、胞外基质累积、炎症和纤维化等，参与糖尿病肾病和慢性肾病的发生与发展。而ETB则在调节盐水稳态中发挥着重要作用。小分子内皮素受体拮抗剂（ERA）的临床研究表明，ETA选择性拮抗剂可以降低蛋白尿，改善糖尿病肾病患者的肾脏功能，但ETB的非特异性结合导致的水钠潴留及小分子特异结构引起的副作用是目前小分子ERA临床应用的主要障碍。公开资料显示，智康弘义研发的SC0062正是一款进入临床阶段的针对慢性肾脏病开发的ETA高选择性受体小分子拮抗剂。临床前研究表明，该产品具有良好的活性，能够有效改善急性肾损伤和慢性肾脏病模型的病理评分。在已完成的临床1期研究中，SC0062表现出良好的安全性和耐受性及药代动力学特征，同时未发现水钠潴留等副作用。目前，该产品正在开展针对IgA肾病和糖尿病肾脏病的2期临床研究。此次完成“首例”给药的研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂平行对照、2队列设计的2期研究，旨在评估SC0062胶囊在伴有蛋白尿的慢性肾脏病（糖尿病肾脏病及IgA肾病）患者中的有效性和安全性。9.石药集团选择性ATM抑制剂获批临床6月12日，石药集团发布公告称，其在研产品SYH2051已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，可以在中国开展临床试验，适应症为实体瘤。该产品为石药集团研发的化药1类新药，是一种选择性的ATM抑制剂。据文献报道，ATM基因是共济失调毛细血管扩张症的致病基因，ATM蛋白为ATM基因编码的产物。一旦ATM基因发生突变，ATM蛋白不能正常表达，将会导致DNA损伤修复机制失调。最新研究表明，ATM蛋白表达以及活性的改变跟肿瘤的发生关系密切，提示ATM可能成为肿瘤治疗过程中一个新的潜在作用靶点。公开资料显示，SYH2051通过靶向抑制ATM蛋白激酶及其下游信号蛋白CHK2和KAP1的磷酸化，延迟DNA双链断裂修复，导致持续的DNA双链断裂和ATM介导的细胞週期阻滞，从而抑制肿瘤细胞增殖。临床前研究显示，该产品对ATM靶点选择性好，体内外活性较好，具有一定临床开发价值。行业资讯1.中国生物制药5700万美元引进鸿运华宁GLP-1/GIP药物6月13日，中国生物制药宣布，已与鸿运华宁达成合作协议，共同开发双靶点减重创新药GMA106，鸿运华宁将从交易中获得最高5700万美元的首付款与里程碑付款等，而中国生物制药则将获得GMA106在大中华区的独家开发和商业化权益，正式进军千亿减重市场。作为双靶点药物，GMA106能同时调节胃抑制多肽受体（GIPR）和胰高血糖素样肽-1受体（GLP-1R）信号通路，对肥胖症、非酒精性脂肪肝和糖尿病均有显著治疗效果。与GMA106相同靶标、相同作用机理的AMG133最新临床I期数据显示，使用药物治疗的肥胖患者在经过12周高剂量治疗后，体重与基线相较减少了14.5%，相较于同类产品减重效果更优。初步研究发现，GLP-1R与其他不同的胃肠激素共同给药呈现出促进或协同作用，因而目前开发的多靶点激动剂多选择GLP-1R与其他受体联合开发。GIPR是一种参与消化的肠道蛋白，其表达量与人体体重指数（BMI）相关，因此，抑制GIPR被认为是一种治疗肥胖的有效策略。此外，GIPR的价值还集中于助推GLP1激动剂在糖尿病领域的更新换代，同时避免了GLP1类药物治疗带来的恶心和呕吐的副作用。中国生物制药董事会主席谢其润指出，本次合作为集团代谢领域增添了一款具有全球领先水平的创新药物，公司将利用临床开发和商业化能力以及在肝病和糖尿病领域的市场优势，快速推进临床，尽早惠及广大患者。作为兼具降糖和减重功效的肽类激素，GLP-1的巨大市场空间正在吸引更多目光。2.麻总百瀚与先声药业达成研究合作伙伴关系，为全球患者开发创新疗法6月12日，美国顶级医疗机构麻总百瀚（Mass General Brigham，MGB）与先声药业在波士顿世界医疗创新论坛上宣布签署合作研究协议。双方将在肿瘤、自身免疫、中枢神经系统领域共同推动探索性研究项目，为患者开发创新疗法。麻总百瀚是美国最大、最负盛名的学术医学中心之一，每年科研投入近20亿美元，员工超过8万人，曾走出过13位诺贝尔奖获得者。根据协议，双方将共同搭建平台，供MGB研究人员开展前沿研究课题。先声药业将在两年内资助8项探索性研究，并对所资助项目取得的成果享有优先权。麻总百瀚首席创新官Chris Coburn先生表示：“协议聚焦在临床需求巨大且进展日新月异的三大领域——神经科学、肿瘤学、炎症和免疫学，合作带来的发现可能进一步加快颠覆性医学技术走向临床。我们很高兴与先声药业这样的产业伙伴合作，先声在波士顿地区的影响力与日俱增，也反映了波士顿作为生物技术枢纽的持续成长力。”先声药业首席投资官周高波先生表示：“与麻总百瀚的合作，是我们在全球践行‘让患者早日用上更有效药物’企业使命的重要一步。该合作展示了我们在药物研发、协同创新方面的长期主义，不仅有益于先声，也有益于整个医药产业，并最终让患者获益。”当日，先声药业还宣布，为进一步加强国际化布局，集团旗下抗肿瘤领域创新生物制药公司先声再明在美国马萨诸塞州成立子公司——美国先声再明有限公司。作为先声药业集团旗下全资子公司，先声再明也将在集团与麻总百翰的合作中获取肿瘤领域前沿研究成果和领先的临床能力。美国先声再明将立足于波士顿，辐射全美创新最活跃的地区，以自主研发结合外部协同创新，与包括麻总百翰在内的当地医疗单位、研发机构密切合作，加速抗肿瘤新药的全球研发进度。}

我想知道情况如何，治愈率是否很高。
检查描述 左侧枕部肿块，直径5cm，边界清晰，暂时稍硬，细针抽吸活检：--抽吸涂片细胞量中等，可见小团块和散在的异型上皮细胞，异型细胞核增大，核质比大，核染色粗，核小体明显，胞质中等嗜酸，偶有核分裂，部分细胞团呈腺体排列。进一步免疫组化染色显示，异型细胞CK7阳性，CK20弱阳性，CDX-2个别阳性，P40、NapsinA和TTF-1阴性。该病变符合不明原因的腺癌，建议对原发灶进行进一步的临床调查，尤其是在胃肠道和呼吸道。发布于 2022-06-17 09:43
大便後有血什麼情況
性别：男，年龄：25岁
大便後有血什麼情況大便排除後都開始流血了也不知道什麼情況发布于 2022-05-12 05:31发布于 2022-05-05 10:36
治疗共济失调昂贵吗？ 效果如何？
性别：男，年龄：36岁
每次走路都不灵活，走路时双腿分开； 我不能走直线。 医生说是共济失调。 治疗共济失调是否昂贵，效果如何？ 治疗共济失调昂贵吗？ 效果如何？发布于 2022-05-07 01:10发布于 2022-08-23 10:43发布于 2022-09-16 05:17
怎样停止长高，不想长高
父亲170母亲165，我不想再长高了，一个女孩子16岁已经173了发布于 2022-05-04 18:22发布于 2022-06-04 03:23
心率与血压的关系，高心率
短期4个月长期不运动，油腻高盐饮食，心率90左右，血压有一定阈值。 我以前的心率在70左右，但不超过80。改变生活习惯后，我的血压正常了。 那时我突然紧张起来，心跳加快，血压也跟着临界值。 如何降低心率？发布于 2022-05-03 16:40发布于 2022-05-06 10:48
精子活力低，畸形率高
我被检查出精子活力低，精子畸形率高，请问辅酶q10和白薇素能治疗精子畸形率高吗？听说锌阳片可以治疗精子畸形率高，请问锌阳片可以治疗精子畸形率高吗？维生素E可以治疗精子畸形吗？发布于 2022-05-20 10:18发布于 2022-05-05 16:54发布于 2022-09-10 04:28发布于 2022-12-16 13:24发布于 2023-01-04 20:05发布于 2022-09-26 08:42}

提示：本内容仅作参考，不能代替面诊，如有不适请尽快线下就医共济失调可以治疗吗共济失调一般指小脑性共济失调。小脑性共济失调一般可以治疗，患者需要及时就医，在医生指导下采取针对性的治疗措施，避免延误病情。小脑性共济失调属于一种神经系统疾病，可能跟小脑萎缩、小脑梗死等有关，患者在发病时通常会伴随头晕、眩晕、走路不稳等症状，如果得不到及时有效的治疗，还有可能会影响正常的生活。患者需要在医生的指导下合理使用药物进行治疗，比如使用盐酸丁螺环酮片、枸橼酸坦度螺酮片等药物，能够使疾病得到有效的控制。必要时也可以通过康复训练的方式来改善，从而提高患者的生活自理能力。在日常生活中，应改变不正确的饮食习惯，多吃膳食纤维丰富的水果和蔬菜，比如苹果、菠菜等，补充体内所需要的营养物质。同时也需要学会调整自身的情绪，不要给自己太大的心理负担，以免出现情绪波动过大的情况，导致病情进一步加重，影响正常的生活。}