渐冻人症研究为什么进展缓慢？

来源：科技世界网 09:49

日本东京大学的研究团队于2016年6月29日宣布，他们成功研发出从肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称渐冻人症）发病原因上着手进行治疗的新型疗法。国际医疗福祉医学研究中心郭伸特别教授、东京大学大学院医学系赤松惠特别研究

日本东京大学的研究团队于2016年6月29日宣布，他们成功研发出从肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称渐冻人症）发病原因上着手进行治疗的新型疗法。

国际医疗福祉医学研究中心郭伸特别教授、东京大学大学院医学系赤松惠特别研究员等人组成了联合研究小组。具体成果已于6月28日刊载在英国知名科学杂志《Scientific Reports》上。

肌萎缩侧索硬化是在运动神经元损伤之后，导致四肢、躯干等部位肌肉逐渐无力和萎缩的疾病。健康人士在患病数年内，会渐渐进展为全身肌肉萎缩和吞咽困难，最后产生呼吸衰竭导致死亡。当下尚未研发出能有效减缓病程的治疗方法。

该团队在过往的研究中证实，酵素ADAR2的活性下降会导致过度的细胞内钙流入，这与散发性ALS患者的运动神经元死亡存在相关性。

研究小组特别开发出拥有散发性ALS病征的条件性ADAR2基因敲除小鼠（AR2小鼠），连续90天对其进行抗癫痫药物Fycompa的投药，Fycompa具有抑制过度细胞内钙流入的功能，本次研究证实该药能够抑制运动神经元的神经功能缺损，进而抑制运动机能的下降。此外，该药还能够使肌萎缩侧索硬化的特殊TDP-43蛋白质细胞内的局部变异得到恢复。该效果在病征加重期的小鼠身上也得到了确认。

Fycompa是在世界各地广泛使用的抗癫痫药，本次在小鼠身上进行小剂量用药已能观察到明确的有效性，专家预测其人体临床试验的困难性不高，并期待能够正式研发出肌萎缩侧索硬化的新型疗法。(生物谷Bioon.com)

2016罕见病研究与临床研讨会-临床诊断与孤儿药

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近日，喜鹊医药1类新药硝酮嗪治疗肌萎缩侧索硬化症 (ALS)获得美国FDA临床试验默示许可，即将在美国开展1期临床桥接试验。据悉，该试验是一项单中心、开放性的1期临床研究，旨在评估硝酮嗪在美国健康受试者身上的安全性、耐受性以及PK特征。

喜鹊医药成立于2011年，是一家临床阶段的公司，专注于心脑血管和线粒体疾病创新治疗药物的研究开发。依托其独特的新药创制平台，喜鹊医药的研发管线涵盖脑卒中、糖尿病肾病、痴呆症、帕金森病、肺动脉高压和青光眼等领域。

硝酮嗪是喜鹊医药从暨南大学独家转让的1类化学创新药物，具有独特的作用机理。据介绍，硝酮嗪高效清除自由基，保护线粒体功能，增加ATP产生，促进细胞自噬，恢复细胞活力。

在中国，硝酮嗪片目前正在开展治疗ALS的2期临床研究，旨在评估硝酮嗪片在ALS患者中的疗效、安全性以及PK特征等。此外，硝酮嗪也正在开展治疗急性缺血性脑卒中、糖尿病肾病的2期临床研究。

肌萎缩侧索硬化症俗称“渐冻人症”，是一种以脑和脊髓运动神经元的进行性退化为特征的致死性神经退行性疾病。根据新闻稿，ALS是一种罕见病，该病进展迅速、平均生存期仅约为3-5年，90%的患者在发病5年内死亡，被称为“不是癌症中的绝症”，给家庭和社会带来极大的经济和心理负担。目前仅有利鲁唑和依达拉奉被批准用于ALS治疗，这两种药物临床疗效有限，远远不能满足临床需求。

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答：你好，对于你说的情况考虑，半数患者首发症状为肢体无力伴肌萎缩（5%）和肌束颤动（4%），上肢远端尤其突出。此时四肢腱反射减低，无锥体束征，临床表现类似于脊髓性肌萎缩。随着病情的发展患者逐渐出现典型的上下运动神经元损害的体征表现为广泛而严重的肌肉萎缩肌张力增高锥体束征阳性60%的患者具有明显的上下运动...
答：您好，肌萎缩侧索硬化症，又称渐冻人症，是运动神经元病的一种，是累及上运动神经元（大脑、脑干、脊髓），又影响到下运动神经元（颅神经核、脊髓前角细胞）及其支配的躯干、四肢和头面部肌肉的一种慢性进行性变性疾病。

答：病情分析：你好，这个情况暂时这个疾病病因不明，考虑是与免疫机制相关但是没有非常具体的一个机理。所以不好怎么预防。一般多发是40岁以上的中年人。指导意见：所以你还年轻不要想着这个情况。世界上很多疾病但是不是说随便就会得的，真的要注意的还是预防因为平时的不注意导致的一些疾病如胃病肝病等才好。所以现...
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答：你好，由于病因不明确，病因学说较近多。近年来的研究支持发病的免疫学机制，有多种免疫学理论。其他的病因包括中毒，微量元素、氨基酸代谢障碍，病毒感染。部分病例有遗传特征。关岛地区发病率高出世界其他地区50～100倍，但未探明环境毒物，饮食结构异常的证据，故没有明确的预防措施。
答：反正各方面注意咯保重身体----海之声听力为你解答

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答：你好，渐冻人的早期症状有两种，一是从四肢开始，有酸麻、无力等现象，主要是因为肌肉萎缩。2是四肢作用良好，内脏功能衰竭，例如吞咽，呼吸困难。以你的描述，不排除渐冻症，但要到医院做全面检查才能确诊。
答：你好，由于病因不明确，病因学说较近多。近年来的研究支持发病的免疫学机制，有多种免疫学理论。其他的病因包括中毒，微量元素、氨基酸代谢障碍，病毒感染。部分病例有遗传特征。关岛地区发病率高出世界其他地区50～100倍，但未探明环境毒物，饮食结构异常的证据，故没有明确的预防措施。
答：你好，请不要过分担心，半数患者首发症状为肢体无力伴肌萎缩（5%）和肌束颤动（4%），上肢远端尤其突出。此时四肢腱反射减低，无锥体束征，临床表现类似于脊髓性肌萎缩。随着病情的发展患者逐渐出现典型的上下运动神经元损害的体征表现为广泛而严重的肌肉萎缩肌张力增高锥体束征阳性60%的患者具有明显的上下运动神经...
答：你好，对于你说的情况考虑，渐冻人的早期症状轻微，易与其他疾病混淆。患者可能只是感到有一些无力、肉跳、容易疲劳等一些症状，渐渐进展为全身肌肉萎缩和吞咽困难。最后产生呼吸衰竭。得了该病的患者首先不能吃太多热气上火的食物，日常饮食中要忌烟酒及辛辣油腻的食品，要注意适量地补充蛋白质和维生素等营养物质，多吃蔬...
答：你好，渐冻人”的医学名称为“肌萎缩侧索硬化症”，是运动神经元疾病的一种，患者全身肌肉进行性萎缩、无力，直至最终呼吸衰竭而死
答：你好，渐冻人症是一种神经损伤，造成的肌肉萎缩，病因不是很明确，往往是和免疫系统有关，中毒，病毒感染，遗传也可能是有关系。指导意见：建议你不要紧张，这个疾病比较少见，主要是规律的生活，有疾病及时的进行诊治，保持一个好的心态，不是说这个疾病谁都发病的。
答：你好，由于病因不明确，病因学说较近多。近年来的研究支持发病的免疫学机制，有多种免疫学理论。其他的病因包括中毒，微量元素、氨基酸代谢障碍，病毒感染。部分病例有遗传特征。关岛地区发病率高出世界其他地区50～100倍，但未探明环境毒物，饮食结构异常的证据，故没有明确的预防措施。
答：你好，由于病因不明确，病因学说较近多。近年来的研究支持发病的免疫学机制，有多种免疫学理论。其他的病因包括中毒，微量元素、氨基酸代谢障碍，病毒感染。部分病例有遗传特征。关岛地区发病率高出世界其他地区50～100倍，但未探明环境毒物，饮食结构异常的证据，故没有明确的预防措施。
答：你好，由于病因不明确，病因学说较近多。近年来的研究支持发病的免疫学机制，有多种免疫学理论。其他的病因包括中毒，微量元素、氨基酸代谢障碍，病毒感染。部分病例有遗传特征。关岛地区发病率高出世界其他地区50～100倍，但未探明环境毒物，饮食结构异常的证据，故没有明确的预防措施。
答：你好，渐冻人症是一种神经损伤，造成的肌肉萎缩，病因不是很明确，往往是和免疫系统有关，中毒，病毒感染，遗传也可能是有关系。指导意见：建议你不要紧张，这个疾病比较少见，主要是规律的生活，有疾病及时的进行诊治，保持一个好的心态，不是说这个疾病谁都发病的。

答：渐冻人的预防怎么做才好呢一、注意口腔卫生，不要让食物残渣留存。渐冻人的预防怎么做才好呢二、平时注意调畅情志，保持心情愉快。渐冻人的预防怎么做才好呢三、注意营养，饮食中要富含蛋白质和维生素，摄取足量的微量元素和碳水化合物。渐冻人的预防怎么做才好呢渐冻人的预防怎么做才好呢四、早期病人应坚...
答：你好，渐冻人症是一种神经损伤，造成的肌肉萎缩，病因不是很明确，往往是和免疫系统有关，中毒，病毒感染，遗传也可能是有关系。指导意见：建议你不要紧张，这个疾病比较少见，主要是规律的生活，有疾病及时的进行诊治，保持一个好的心态，不是说这个疾病谁都发病的。
答：你好，由于病因不明确，病因学说较近多。近年来的研究支持发病的免疫学机制，有多种免疫学理论。其他的病因包括中毒，微量元素、氨基酸代谢障碍，病毒感染。部分病例有遗传特征。关岛地区发病率高出世界其他地区50～100倍，但未探明环境毒物，饮食结构异常的证据，故没有明确的预防措施。
答：你好，由于病因不明确，病因学说较近多。近年来的研究支持发病的免疫学机制，有多种免疫学理论。其他的病因包括中毒，微量元素、氨基酸代谢障碍，病毒感染。部分病例有遗传特征。关岛地区发病率高出世界其他地区50～100倍，但未探明环境毒物，饮食结构异常的证据，故没有明确的预防措施。
答：你好，由于病因不明确，病因学说较近多。近年来的研究支持发病的免疫学机制，有多种免疫学理论。其他的病因包括中毒，微量元素、氨基酸代谢障碍，病毒感染。部分病例有遗传特征。关岛地区发病率高出世界其他地区50～100倍，但未探明环境毒物，饮食结构异常的证据，故没有明确的预防措施。
答：你好，由于病因不明确，病因学说较近多。近年来的研究支持发病的免疫学机制，有多种免疫学理论。其他的病因包括中毒，微量元素、氨基酸代谢障碍，病毒感染。部分病例有遗传特征。关岛地区发病率高出世界其他地区50～100倍，但未探明环境毒物，饮食结构异常的证据，故没有明确的预防措施。
答：你好，预防渐冻人应该注意多锻炼身体。饮食规律健康。保持心情愉快。少一些坏习惯如吸烟喝酒熬夜等。，其实能够做到这些几乎就百病不侵了平时多注意休息。
答：您好，肌萎缩侧索硬化症，又称渐冻人症，是运动神经元病的一种，是累及上运动神经元（大脑、脑干、脊髓），又影响到下运动神经元（颅神经核、脊髓前角细胞）及其支配的躯干、四肢和头面部肌肉的一种慢性进行性变性疾病。临床上常表现为上、下运动神经元合并受损的混合性瘫痪。渐冻人症的护理建议：

答：病情分析：你好，这个情况暂时这个疾病病因不明，考虑是与免疫机制相关但是没有非常具体的一个机理。所以不好怎么预防。一般多发是40岁以上的中年人。指导意见：所以你还年轻不要想着这个情况。世界上很多疾病但是不是说随便就会得的，真的要注意的还是预防因为平时的不注意导致的一些疾病如胃病肝病等才好。所以现...
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答：“渐冻人”的又叫肌萎缩侧索硬化症(amyotrophic lateral sclerosis，ALS) ，是运动神经元病中最常见的一种类型，中老年发病多见，以进行性加重的骨骼肌无力、萎缩、肌束颤动、延髓麻痹和锥体束征为主要临床表现，生存期通常3~5年。不过如果早期确诊后就用药的话，生存时间是可以...

答：肌萎缩侧索硬化症，又称渐冻人症，简称ALS病，是运动神经元病的一种，是累及上运动神经元（大脑、脑干、脊髓），又影响到下运动神经元（颅神经核、脊髓前角细胞）及其支配的躯干、四肢和头面部肌肉的一种慢性进行性变性疾病。临床上常表现为上、下运动神经元合并受损的混合性瘫痪。? 渐冻人的特征是脑和脊髓中的运动神...

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