12月3日，2021年国家医保目录调整结果出炉。74种药品新增进入国家医保目录，其中包含7个直接新增药品，67个谈判新增药品，另有11种被调出。2021年国家医保药品目录内药品总数2860种，将于2022年1月1日执行。

　　从品种来看，此次新纳入药品精准补齐肿瘤、慢性病、抗感染、罕见病、妇女儿童等用药需求，共涉及21个临床组别。其中，国内定价70万元一针的“天价药”诺西那生钠注射液等7个罕见病用药进入医保目录，此前备受市场关注的PD-1单抗等18个肿瘤药也成功纳入其中。

　　考虑到药物经济学问题，120万元一针的“抗癌神药”阿基仑赛注射液此次未能纳入。从降价幅度来看，今年67个谈判新增药品平均降价幅度达61.71%，创历史新高。

　　此次（）、百济神州、信达药业、君实生物四大国产PD-1均入围了新适应症。但中国证券报.中证金牛座记者从国家医保局新闻发布会现场了解到，并非所有PD-1适应症都入围。

　　业内人士认为，进入医保目录有助于谈判品种放量，但竞争格局依然是主要变量，谈判常态化加速国内医药创新升级节奏。

　　7种罕见病用药获纳入

　　此次有7种罕见病用药纳入医保目录中：治疗罕见病脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物诺西那生钠注射液、治疗血友病的人凝血因子IX、降血脂的依洛尤单抗注射液、武田的一款年费用百万元的法布雷用药阿加糖酶α注射用浓溶液、治疗遗传学血管性水肿的醋酸艾替班特注射液、治疗多发性硬化的氨吡啶缓释片、治疗甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的绿本错酸软氯苯唑酸软胶囊。

　　据悉，此次7种罕见病用药均降到了平民价，但谈判后的价格均尚未公布。渤健生物旗下有两款药入围，其中诺西那生钠注射液因此前国内定价70万元一针而备受关注。此次经过谈判后大幅降价，已达到多数患者可承受范围之内。

　　据悉，SMA是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的罕见疾病。发病率大约万分之一。2018年5月，该病被列入国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》，是排位第二的神经肌肉罕见病。婴幼儿期起病的患儿，很大概率无法活到两岁。因此，SMA也被称为两岁以下婴幼儿的“头号遗传病杀手”。

　　事实上，渤健生物今年早前已表明了想进入医保目录的意愿。渤健生物8月6日在公司微信公号提及，公司期待SMA治疗药物能纳入国家医保目录，从根本上缓解SMA患者的治疗困境，同时可以助力各地支付政策的尽快落地。

　　除此之外，武田的一款年费用百万的法布雷用药阿加糖酶α注射用浓溶液也进入了医保目录，该药于2020年8月份获批进入中国市场。而在去年6月份上市的同样治疗法布雷病的赛诺菲法布赞(阿加糖酶β)，成人年费用更是高达198万元。

　　中国医学科学院肿瘤医院石远凯介绍，这些“天价药”自身降价，加上医保报销，患者家庭的负担水平显著下降，极大降低了“因病致贫、因病返贫”的风险。

　　“基金测算追求的不是最低价，而是合理价。”2021年国家医保谈判药品基金测算专家组组长郑杰表示，目前国家医保目录内所有药品年治疗费用均未超过30万元。据统计，2018年以来，北京医保基金支付的国家医保谈判药品金额约40亿元。

　　18种肿瘤药平均降价超64%

　　2021年医保目录新增的药品中，肿瘤用药达18种，覆盖了肺癌、淋巴瘤、乳腺癌、肝癌、胃癌、骨髓瘤、前列腺癌和神经内分泌瘤等领域。

　　其中PD-1单抗成为此次医保目录调整的关注焦点之一。目前我国上市的国产PD-1单抗已有6个品种，国产四大PD-1品种参与了今年医保谈判。据悉，此次国产PD-1单抗合计10项新增适应症角逐新一轮医保谈判，竞争格局十分激烈。

　　现场专家介绍，经测算，企业产品新增的适应症经过降价进入医保目录后，会确保该产品的收入不会低于此前未新增适应症时的收入。

　　一些原来价格昂贵的药品，此次也开出了平民价。以艾力斯自主研发的国产新药伏美替尼为例，此次进入医保目录让肺癌患者有了更多的治疗选择，对于降低患者的治疗费用负担有很大帮助。

　　西安杨森的达雷妥尤单抗注射液等年治疗费用超过100万元的“天价药”，经谈判全部降至30万元以下。

　　另外，本次调整也纳入了一些新型靶向药物，比如荣昌生物的维迪西妥单抗。维迪西妥单抗是我国第一个原创的HER2抗体偶联药物，在胃癌、乳腺癌等肿瘤中都取得了不错的疗效。荣昌生物还有一款新药泰它西普此次也纳入了医保目录。

　　石远凯介绍，从肿瘤药品看，今年谈判新增的肿瘤药品价格，平均降幅为64.88%，超过平均水平。

　　多家上市公司今日午间公告，公司的产品纳入医保目录。

　　百济神州在港交所公布，两款自主研发抗癌药多项新增适应症及一款自主研发抗癌新药成功进入新版国家医保药品目录，包括抗PD-1抗体药物百泽安(替雷利珠单抗注射液)三项新增适应症、BTK抑制剂百悦泽(泽布替尼胶囊)一项新增适应症和PARP抑制剂百汇泽(帕米帕利胶囊)新药。

　　A股方面，（）发布公告，产品环孢素滴眼液(II)被纳入《医保目录》；（）公告，血必净注射液按现行条件续约，继续被纳入《国家医保药品目录》乙类范围；（）公告，公司产品盐酸埃克替尼片术后辅助治疗适应症和盐酸恩沙替尼胶囊双双谈判成功，新纳入《国家医保目录》。

　　艾力斯12月3日在其官方微信宣布，自主研发的第三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂(EGFR-TKI)艾弗沙通过本轮医保谈判成功进入2021版国家医保药品目录，将为更多国内晚期肺癌患者带去福音。

　　粤开证券表示，医保谈判作为药品放量的重要催化剂，是衔接创新药研发和商业化的重要一环。虽然纳入医保的代价为大幅让利，但在量价博弈中，药品往往能享受进院的红利和新增患者需求的提升，最终通过以量换价为品种带来增量贡献。

　　长沙晚报掌上长沙7月10日讯（全媒体记者 徐媛 实习生 罗佳祺）70万元一针？宁乡2岁11个月大的男童诺诺（化名）就靠着这种天价药续命。

　　乐乐是一名罕见病患儿。孩子10个月大时，因双腿无力被诊断为脊髓性肌萎缩症。发病后，诺诺运动能力不断倒退，连吃饭吞咽都出现了问题。诺诺从今年5月开始用诺西那生纳进行鞘内注射，该药物一针价格高达70万。今日，湖南省儿童医院神经内科将为诺诺进行了诺西那生钠注射液输注治疗，这也是孩子注射该药的第四针。

　　脊髓性肌萎缩症是一种儿童罕见病，在新生儿中发病率约为1/6000—1/10000。该病是一种会导致肌肉无力和萎缩的运动神经元性疾病，它在2岁以下儿童致命遗传疾病中排名第一。除了肌肉萎缩问题，患者的吞咽和呼吸功能会受到影响，一次咳嗽、一次感冒、一次呛到东西，都可能使病情快速恶化。患者会被划分为4个类型（Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ）。Ⅰ型患者如果没有呼吸干预，通常活不过2年。

　　“孩子到医院治疗的时候，只能在搀扶下行走，出现了吞咽速度慢、手臂支撑无力、无法翻身等症状。”湖南省儿童医院神经内科副主任医师吴丽文表示，若不及时进行治疗，孩子将会永久丧失运动功能。

　　吴丽文表示，脊髓性肌萎缩症虽然是罕见病，但在罕见病中并不少见。她所在的一个微信病友群中就有200多例脊髓性肌萎缩症患者，其中大部分是湖南患者。

　　“今天是孩子注射的第四针。”吴丽文介绍，患脊髓性肌萎缩症患者一般需要终生用药。目前，患者自付第一针的价格后，后续赠送了三针。从第五针起，就变为买一针赠送一针，每隔4个月打一针。这样算下来，平均一年需要花费一百多万。

　　“70万元打一针”到底是什么药？为什么这么贵？

　　据悉，从人们开始认识脊髓性肌萎缩症后的100年间，全世界对于该病的治疗措施仅限于呼吸支持、营养支持、骨科矫形等辅助治疗方法。诺西那生钠注射液于2011年开始临床研究，针对致病原因可提高患者运动功能、提高生存率，改变疾病进程。诺西那生钠注射液是目前中国首个和唯一一个治疗脊髓性肌萎缩症药物。

　　由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此治疗罕见病的药被形象地称为“孤儿药”。诺西那生钠注射液目前药源主要依靠从国外进口，也因为研发成本高、市场需求小等原因，价格昂贵。

　　诺诺的父母一谈起孩子的病情便落泪不已，虽然孩子的病看到了希望，但所需的费用太高，几次的治疗已经快把家掏空了，后续的治疗费用还不知道怎么办，诺诺的父母表示砸锅卖铁也要继续医治孩子。

　　据悉，目前全球有7000种左右的罕见病，仅有1%的罕见病有治疗药物。而在罕见病患者面临的困境中，药价高昂是最突出的问题。如果没有良好的社会保障制度，罕见病患者家庭很难支付得起相应治疗费用。

　　近年来，罕见病医疗保障逐渐进入到国家决策层面，医药卫生界专家也多次在全国、各地方政协上提交提案，就罕见病医疗保障进行呼吁。

　　2020年2月20日，中共中央国务院颁布了《关于深化医疗保障制度改革的意见》（以下简称《意见》），指出要促进多层次医疗保障体系发展。强化基本医疗保险、大病保险与医疗救助三重保障功能，促进各类医疗保障互补衔接，提高重特大疾病和多元医疗需求保障水平。意见还进一步明确，要探索罕见病用药保障机制。

　　让诺诺父母看到希望的是，诺西那生钠注射液已在我国部分地区纳入医保项目。诺诺的父母表示，期待脊髓性肌萎缩症药物能早日纳入湖南地区医保药品目录，让保障罕见病患者用药真正成为现实。

　　“感谢国家的好政策，我的孩子有希望了!”1月4日上午，来自湖南省新化县的何女士带着两岁半患有脊髓性肌萎缩症(简称SMA)女儿纤纤(化名)赶到湖南省儿童医院预付诊疗。随着今年1月1日国家新版医保目录的正式实施，原来70万一针的“天价”治疗药下降至约