2023年06月26日 10:02--阅读 ·
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--评论肌营养不良是一组遗传性疾病，主要表现为肌肉无力、萎缩和进行性加重。这种疾病对患者的生活质量和寿命都有很大影响，目前还没有治愈的药物。然而，随着科学技术的发展，一些新的治疗肌营养不良的药物正在研发中。其中，最新的治疗肌营养不良的药物是一种脂质体注射剂，名为GTX-102。该药物是一种针对基因突变的药物，可以改善肌肉力量和运动功能。GTX-102是由基因治疗公司GeneTx和儿童医学研究所（Children's Medical Research Institute）联合研发的。肌营养不良有几种临床表现可分为多种类型：1,先天性肌营养不良、2,假肥大型肌营养不良、3,面肩肱型肌营养不良，4,肢带型肌营养障碍，5,远端型肌营养不良,6,眼咽型肌营养不良,7,杜氏肌营养不良.1、 先天性肌营养不良：这是一种常染色体隐性遗传，包括出生时或出生几个月内的肌无力和肌张力低下，可伴有不同程度的中枢神经系统受累。先天性肌营养不良始于新生儿，表现为肌肉张力降低，通常伴有髋关节脱位、近端关节挛缩和斜颈，而远端关节表现出惊人的松弛和过度弹性。2、杜氏肌营养不良是假肥大型肌营养不良的一种更严重的形式，主要表现为2-8岁发病、行走笨拙、不能跑步、爬楼梯以及早期脊髓和腰部突出；杜氏症和贝氏症两种，杜氏症比贝氏症更常见、更严重，预后较差。3、 面肩肱型肌营养不良主要影响面部肌肉和肩胛带肌肉，表现为无法露出牙齿、突出嘴唇、闭上眼睛、皱眉等，肩胛带肌肉萎缩无力。4、 肢带型肌营养不良主要影响骨盆和腰大肌的带状肌，导致行走困难、无法爬楼梯、步态摆动、频繁跌倒等。现代西医西药尙无治疗肌营养不良症、运动神经元病、痉挛性截瘫、代谢性疾病、甲亢性疾病、强直性疾病、多系统萎缩、重症肌无力、多发性肌炎及皮肌炎、周期性麻痹、多发性神经炎、脊髓空洞症、棘红细胞增多症-舞蹈病的特殊手段及药物，一般均以西医西药、基因疗法、物理（按摩/推拿）疗法、外科手术、心理疗法、多元化方式治疗，其疗效也仅限于控制症状，毒不良反应大、副作用强，治疗效果不佳。与西医西药相比较，中医治疗痿证有着其独特之处，包括“天人合一”、“天人相应”以及“辨证论治”的观念，使中医有了现代西医学不具备的优势。“中医药治疗杜氏肌营养不良是目前众多治疗方法中最有前景的。中医将其列为“痿证”的一类，并采用【复原奇方的饮】的治疗方案”。基于益气活血、健脾补肾的原则，促进肌肉生长，强筋固骨，复原奇方饮可以控制疾病的进展，改善症状，降低CK值。在早期阶段，调整和改善行走、深蹲困难等主观运动症状。对于肌营养不良的中晚期，复原奇方饮主要用于辅助改善。调整肌营养不良引起的运动症状，以提高他们的生活质量。复原奇方饮对肌营养不良症的整个病程起到承上启下的作用。}